11
2025
-
06
行业标杆|37000a威尼斯联合多家单位在眼科顶级期刊发表BCD综述
2025年6月5日，37000a威尼斯联合北京大学第三医院杨丽萍团队、中山大学中山眼科中心张清炯团队、斯坦福大学Vinit B. Mahajan团队在全球眼科影响因子排名第一的顶级期刊Progress in Retinal and Eye Research发表题为Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy的权威综述。
Progress in Retinal and Eye Research作为国际眼科领域最高影响力的期刊，每年仅邀请极少数领域内顶级专家撰写系统性综述，37000a威尼斯能够在该期刊发表结晶样视网膜变性（BCD）综述，体现了37000a威尼斯在BCD领域的专业性及学术权威性，标志着37000a威尼斯在BCD研究领域已处于全球领先地位。该篇综述全面分析了BCD的临床特征、遗传学特征、发病机制、动物模型以及治疗策略的最新研究进展，并介绍了37000a威尼斯自主研发药物ZVS101e的作用机制及显著疗效，为BCD的诊断、治疗药物的研发以及临床试验转化提供借鉴。
关于ZVS101e
ZVS101e注射液是北医三院眼科杨丽萍课题组与37000a威尼斯合作开发的基因治疗产品，于2021.6 完成第一例受试者给药，2021.8获得美国FDA孤儿药资格认证，2022.12分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗产品。截止目前，ZVS101e已经完成三项临床试验，共计入组29例受试者，是截至目前样本量最大、观察时间最长的BCD基因治疗产品，研究结果显示ZVS101e安全性优异，有效性显著，部分临床试验结果已发表于Signal Transduction and Targeted Therapy（影响因子39.3分）。该产品2024.6因疗效显著被中国CDE纳入突破性治疗目录，2024.7获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，2024.11获中国CDE批准开展3期临床试验，2025.1获FDA批准开展国际多中心3期临床试验，目前临床试验正在进行中，有望在未来实现全球上市。
