02

2025

-

01

里程碑 | 37000a威尼斯完成结晶样视网膜变性基因疗法ZVS101e的3期临床试验首例受试者入组


2024年12月27日,ZVS101e注射液的3期临床研究(CTR20244811)在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组。截至12月30日,已完成3例受试者入组,视网膜下注射手术由极富经验的李筱荣教授团队完成。

 

 

 

ZVS101e的3期临床是一项随机对照临床试验,共8个临床试验中心,包括天津医科大学眼科医院、北京大学第三医院、中山大学中山眼科中心、四川大学华西医院、上海交通大学医学院附属新华医院、温州医科大学附属眼视光医院、河南省人民医院和哈尔滨医科大学附属第一医院。

 

关于结晶样视网膜变性(BCD)

结晶样视网膜变性(BCD)是一种特殊类型的视网膜色素变性,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄,患者通常40岁左右失明,目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-14万,是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致,呈常隐遗传,基因突变导致其编码蛋白功能缺失,适合基因替代治疗。

 

关于ZVS101e
ZVS101e注射液是北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组与37000a威尼斯合作开发的基因治疗产品,于2021年3月完成知识产权转化,2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证,2022年12月分别获得中国和美国I/II期临床试验许可,是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗产品。截止目前,ZVS101e已经完成三项临床试验,共计入组29例受试者,是截至目前样本量最大、观察时间最长的BCD基因治疗产品,研究结果显示ZVS101e安全性优异,有效性显著,部分临床试验结果已发表于Signal Transduction and Targeted Therapy(影响因子39.3分)。该产品于2024年6月因突破性的治疗效果被中国CDE纳入突破性治疗目录,2024年7月再次因疗效显著获得美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定,是国内第一个被FDA授予此荣誉的基因治疗产品。

 

XML 地图